阿尔茨海默病研究:新药研发过程中遇到科学和技术难题

发布时间: 2020-09-21 16:23:14

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9月21日是“世界阿尔茨海默病日”,作为一种给患者本人和家属带来巨大痛苦和沉重负担的神经退行性疾病。阿尔茨海默病(AD)一直面临有效治疗手段匮乏的局面,巨大的患者群体给国家和社会带来了沉重的经济负担。全球各大制药公司在过去的近20年里,投入数千亿美元研发抗AD药物。但均以失败告终。

阿尔茨海默病研究:新药研发过程中遇到科学和技术难题

一款新药的研发包含许多技术环节,大体上可分为发现和开发两个阶段;新药发现阶段,又可细分为药物作用靶点(机制)的发现和确认、先导化合物的发现和优化、候选新药的初步评价和确认等环节;新药开发阶段的任务,包括完成新药的临床前研究并向国家申报临床研究批件,获得批准后开展新药临床研究和评价,通常包括Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验,一般情况下,这个过程需要8年至10年。

阿尔茨海默病研究:新药研发过程中遇到科学和技术难题

在漫长的新药研发过程中会遇到许多科学和技术难题;比如药物作用靶点(机制)的发现和确认是筛选和发现活性化合物的基础,需要对疾病发生、发展的细胞—分子机制有深入和正确的了解。它涉及到生命科学、医学基础研究的新发现和新突破,如果对药物作用靶点的认识有偏差,整个药物发现和研究工作就会误入歧途。又如针对靶点开展药物设计,需要在靶点三维结构基础上开展计算机虚拟筛选,还需要建立灵敏高效的药理学评价模型进行化合物的评价和优化。这就需要结构生物学、计算机虚拟筛选技术和现代药理学(细胞—分子生物学)技术的配合。对于候选药物分子成药性的评价,也需要理论预测方法和实验研究的结合,此外,临床前研究阶段在细胞—分子和动物模型上得到的结果。到了临床阶段在人身上进行试验时,往往不能得到预想的验证,也是新药研发中经常遇到的问题。

阿尔茨海默病研究:新药研发过程中遇到科学和技术难题

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精彩问答

  • 老年痴呆症症状和危害是什么?

    老年痴呆的症状主要是智力,记忆力,情感和认知功能的减退,还有的患者早期会出现精神症状。如常见的临床症状,患者会忘记刚说过的话、做过的事,在离家稍远的地方容易迷路走失,把东西放错地方,还有的在夜间反复下地走动,另外患者还会变得过分胆小或脾气暴躁、固执、多疑等。在这种状态下,病人本人容易出现迷路,甚至在回家或者活动的过程中认识不到危险,可能会出现一些意外情况。这时候就需要家人或专业人士进行陪护。如没有病情会恶化,严重时会有大小便失控等现象。

  • 老年性痴呆有什么早期信号

    老年性痴呆这个疾病本身它起病是比较隐匿的,但是它也有一些早期的现象可以提示我们去关注他。首先一个就是记忆力的减退,尤其是老年人对最近发生的事情这种遗忘,我们要高度警惕;第二个就是你发现这个老年人,他总是有一些这种反复提问题、言语的表达的丰富性差了一个问题反复问;第三个就是他对时间的概念或者地点的概念越来越模糊,甚至于走丢,走失辨别不了地点的时候;第四个就是他性格出现了改变,以前很温和的一个老人现在变得脾气暴躁,有疑心重,随便猜忌别人的时候;第五个就是你会发现这个病人情绪差了、睡眠差了、不爱动了;第六个就是这个病人如果出现了一些幻视幻听了或者是一些妄想的时候,我们要高度警惕是否有痴呆的表现。

  • 什么是老年痴呆的神经影像学检查

    老年期痴呆的诊断和病因诊断之前,需要进行一系列的辅助检查,主要包括实验室检查、神经心理学量表的检查、神经影像学的检查等。精神影像学检查,是计算机的断层扫描和核磁共振,也就是CT和核磁,也是最常用的手段。患者在CT检查中,可以发现脑沟增宽、脑室扩大,脑萎缩早期以颞叶内侧和海马的萎缩为重。

  • 老年人多聚会可以预防痴呆吗

    老年人多聚会,多参加活动,可以预防老年痴呆。老年痴呆预防主要明确有无存在老年痴呆疾病发生的原因,需要及时干预病因,同时进行社会心理支持。建议避免吸烟、饮酒,多活动,多运动,保证健康体重、健康饮食,多吃点水果蔬菜,适当补充维生素。严格控制好血压、血脂、血糖,定期体检;做一些敢于尝试的爱好,多参加益智活动、社交和户外活动。如果发生明显的记忆力减退、情绪改变或者存在焦虑状态时,需要及时到二甲以上医院神经内科就诊。

  • 老年痴呆和年龄有关系吗

    老年痴呆和年龄可能存在一定关系,可以说年龄是引发老年痴呆的危险因素。老年痴呆疾病常见于60岁以上的老年人,而且随着年龄逐渐增长,老年痴呆的患病几率也会逐渐增加。该病属于一种退行性疾病,主要是由于人体的神经系统出现退变所引起,具有进行性发展的特点。除了年龄因素影响之外,临床上引起老年痴呆的原因比较多,比如甲状腺功能减退、抑郁症、头部外伤等疾病。此外,存在家族史的人群患病率相对较高。老年痴呆目前无法治愈,但可以通过早期药物干预治疗,帮助控制病情,改善患者的生活质量。

  • 老年痴呆怀疑子女偷东西

    老年痴呆的患者经常会出现有怀疑子女偷东西的现象。这是由于老年痴呆症的患者出现了精神方面的异常,所出现的临床表现,对于患者出现有这种病情发作时,需要转移老人的注意力,与老人进行沟通交流,谈话,说一些让老人能够记忆起的其他方面的事情,可以有效的改善他的注意力。从而解除他的怀疑,也可以将东西找到放到他面前,解除他的疑虑,这是老年人痴呆患者存在的普遍现象,大多数的老年患者都存在着精神方面的异常,行为怪异;所以需要对老年痴呆患者进行精心的护理,以正确的心态面对老年痴呆怀疑子女偷东西的问题,不要与老人进行过多的计较,这是由于疾病所造成的现象。以上就是我对老年痴呆怀疑子女偷东西的解答。

  • 老年痴呆症有遗传性吗

    老年痴呆的危险因素是多种的,其中有高龄、性别、血管危险因素以及不良的生活习惯,同时还有遗传因素。对于老年痴呆患者的遗传因素,是最稳定以及最密切的相关因素,目前已经筛选出来与老年痴呆有关的致病基因。对于往发的家族性的老年痴呆患者中,家属成员如果不携带这种基因,犯老年痴呆的危险性是20%。而携带这种基因的犯病率是45%,如果现在两种这样子基因,则患病率为90%以上。携带这种患病基因的人群,患有老年痴呆的风险,是不携带这种基因的人的3-4倍,而且它的发病年龄比普通人早10-15年。

  • 出现了老年痴呆症怎么办更好?

    老年痴呆到目前为止还没有特效药,长期用药以控制病情,可在此基础上提高记忆、世界观、思维等,于早期和中期的老年痴呆患者建议极早治疗,食越早,果相对越明显,于中期老年痴呆症患者可以阻拦病情恶化甚至有可能康复,老年痴呆症的治疗方法有许多,是由于患者症状不同所以采用的治疗方法也就不一样,此建议患者发觉症状后,早实施诊断治疗。

  • 老年痴呆与帕金森有什么区别

    老年痴呆症和帕金森病的区别,首先是体现在症状表现不同。老年痴呆症主要是老年患者出现逐渐加重的记忆力下降、认知功能下降,最终导致严重的痴呆、生活不能自理。而帕金森病主要是逐渐进展的运动功能障碍,患者运动时动作缓慢,肢体存在静止性震颤,肌肉关节活动比较僵硬,到了晚期会因为运动障碍,而无法活动、吞咽困难、卧床不起。另外,这两种病的发病机制也不一样。老年痴呆症可能和大脑中枢神经系统内异常的蛋白质沉积有关系。而帕金森病是大脑黑质的多巴胺能神经元变性、死亡所导致。但是这两个病也有共同点,都是好发于60岁之后的老年人,也都和大脑神经系统的变性有一定关系。

  • 有什么方法可以防老年痴呆症?

    老年痴呆症一般是脑血栓,脑动脉硬化,脑供血不足引来的,所以,为了预防工作老年痴呆症,就要预防工作这些疾病。看病不如防病治病,要逃离这些不良因素。不要长时间喝啤酒抽烟,不要过度肥胖,防止致使高脂血症,要适当的运动锻炼身体,就有助于身体的健康。需求注意建议你平时多喝温开水,促进身体的代谢,不要喝任何含有酒精的饮品。

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