治疗骨髓增生异常综合征的常用药有什么？

骨髓增生异常综合征又称MDS，它一组后天性临床综合征，临床表现多种多样，但都是由于造血干细胞、祖细胞发育异常所引起，且最早都起源于某一个造血干细胞、祖细胞，因此也是克隆性造血异常的一种，那么，治疗骨髓增生异常综合征的常用药有什么？

治疗

治疗主要解决两大问题:骨髓衰竭及并发症，AML转化。就患者群体而言，MDS患者的自然病程和预后差异较大，治疗应个体化。根据MDS患者的预后评分，结合患者的年龄、身体状况和依从性，选择治疗方案。低危组MDS的治疗包括成分输血、造血因子治疗、免疫调节剂治疗、表观遗传药物治疗。一般不建议低风险患者接受化疗和造血干细胞移植，但年轻的低风险患者可以承受高强度治疗，并有望产生更好的疗效/风险比、无进展生存期和总体生存期。

高危人群MDS预后较差，易转化为AML，需要化疗、造血干细胞移植等强化治疗。高强度治疗有很高的治疗相关并发症和死亡率，并不适合所有患者。

支持治疗

这些包括输血、促红细胞生成素(Epo)、粒细胞集落刺激因子(g-csf)或粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(gm-csf)。对于大多数老年MDS，使用低风险MDS。支持性治疗的主要目标是改善MDS的症状，防止感染出血，提高生活质量。

输血

除了MDS自身疾病引起贫血外，其他因素也会加重贫血，如营养不良、出血、溶血和感染。在改善贫血的过程中，这些因素应该得到解决。

红细胞通常在血红蛋白<60g/L或伴有明显贫血时注射。对于老年人，补偿性反应能力有限，氧需求量增加，可以在Hb<60g/L的情况下放松输液。

除铁治疗

在接受输血治疗的患者中，特别是依赖红细胞输血的MDS患者中，如果不治疗或治疗不当，铁超载可导致总体生存期缩短。

血清铁蛋白(SF)测定和评价铁超载可以间接反映机体的铁负荷，但SF水平波动较大，易受感染、炎症、肿瘤、肝病和酒精中毒的影响。对于依赖红细胞输注的患者，SF每年应监测3-4次。接受除铁治疗的患者应根据所选药物的使用指南监测铁负荷，并应定期评估受影响的器官功能。

铁螯合治疗(ICT)可以降低肝脏和心脏的SF水平和铁含量。治疗效果与用药时间、剂量、患者耐受性、同时输血量有关。当SF减少到小于500mu/L，患者不再需要输血时，或当治疗不再是患者的最大利益点时，可以终止治疗。常用的药物有:去铁胺、去铁酮、去铁琼脂糖。

血小板输注

血小板衰竭危险因素(感染、出血、使用抗生素或抗胸腺细胞免疫球蛋白等)推荐输注点为20×10^9/L，病情稳定者推荐输注点为10×10^9/L。

中性粒细胞治疗

中性粒细胞减少症患者可给予g-csf/gm-csf使中性粒细胞>1×10^9/L。MDS不推荐常规使用抗生素预防感染。

促进红细胞发生治疗

是低危MDS和输血依赖型患者的主要初始治疗方案，添加g-csf可增加6周的红线反应。对无反应者，可加用促红细胞生成素继续治疗6周。对于那些对治疗有反应的患者，一旦达到最大疗效，g-csf和Epo的应用逐渐减少，直到以最小剂量维持原有疗效。

一、骨髓增生异常综合征的支持治疗：当患者有明显贫血或伴心、肺疾患时，可输红细胞。RA和RA-S常因反复输血造成铁负荷增加。在有出血和感染时，可输入血小板和应用抗生素。预防性输注粒细胞和血小板对MDS患者无明确疗效。

二、骨髓增生异常综合征的维生素治疗：部分RA-S对维生素B6治疗有效，200～500mg/日静滴，可使网织红细胞升高，输血量减少。

三、骨髓增生异常综合征的肾上腺皮质激素：约百分之十MDS患者，应用肾上腺皮质激素治疗后，外周血细胞计数明显上升，但皮质激素治疗带来的易感染，血糖升高等副作用不容忽视。

四、骨髓增生异常综合征的分化诱导剂：MDS患者恶性克隆中的某些细胞仍保留分化潜能，一些药物能诱导瘤细胞分化。目前常用的有1，25双羟维生素D3，2μg/d口服，用药至少12周。或用维生素D330～60万单位肌注，每日一次，8～28周。在用药中部分患者血象改善。该类药物可引起威胁生命的严重高血钙，故应严密监测血钙变化。13-顺式维甲酸在体外培养中有诱导分化作用，但临床应用不理想，国内多采用全反式维甲酸20mg每日三次口服。小剂量阿糖胞苷对髓性白血病有分化诱导作用，目前已用于MDS，特别是RAEB和RAEB-T，缓解率约百分之三十，10～20mg/m2/d皮下注射，7～21天。但小剂量阿糖胞苷对骨髓的抑制作用仍不能忽视，约百分之十五患者死亡与药物相关。

五、骨髓增生异常综合征的药物治疗为雄激素：炔睾醇是目前最常用的男性激素，600～800mgd，持续2～4月，但无确切疗效。有报道认为男性激素有加速向急性白血病转化的可能。

六、骨髓增生异常综合征的联合化疗：就多数MDS而言，常规的抗白血病治疗无益。MDS对化疗耐受性低，治疗疗效差，即使获得缓解，缓解期也短。若病人年龄小于50岁，处于RAEB-T临床状态好，可酌情用常规化疗。

七、骨髓移植：当年龄小于50岁，并处于RAEB或RAEB-T，有HLA同型供者，医疗条件允许，可考虑进行同种异体骨髓移植。